隨著(zhù)國際醫藥市場(chǎng)不斷變革，針對罕見(jiàn)病的“孤兒藥”市場(chǎng)發(fā)展近年來(lái)呈現迅猛勢頭，跨國巨頭紛紛搶占先機，其背后的政策引導經(jīng)驗值得借鑒。當前生物技術(shù)發(fā)展為全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)帶來(lái)新機遇，而我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展要迎頭趕上還需彌補多重缺失。 

　　全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅猛跨國公司借機“分羹”

　　世界衛生組織(WH O )將罕見(jiàn)病定義為患病人數占總人口0.65%至1%的疾病，常見(jiàn)的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、法布瑞病、成骨不全癥、戈謝病等。“孤兒藥”指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，具有研發(fā)成本高、藥品定價(jià)高等特點(diǎn)。如羅氏治療非霍奇金淋巴瘤的“孤兒藥”美羅華年銷(xiāo)售額為64億美元，在全球所有藥品市場(chǎng)排名中位列第八。

　　湯森路透報告指出，2001年至2010年間“孤兒藥”市場(chǎng)的增長(cháng)(年復合增長(cháng)率為25.8%)相對非“孤兒藥”市場(chǎng)(年復合增長(cháng)率為20.1%)呈現顯著(zhù)優(yōu)勢。2011年全球“孤兒藥”市場(chǎng)銷(xiāo)售額為500億美元，占全球醫療市場(chǎng)約6%。

　　鑒于全球“孤兒藥”市場(chǎng)的廣闊前景，跨國制藥企業(yè)近年來(lái)紛紛搶占“孤兒藥”市場(chǎng)先機。2009年輝瑞公司與以色列生物技術(shù)公司Protalix達成協(xié)議開(kāi)發(fā)用來(lái)治療戈謝病的藥物，開(kāi)始涉足“孤兒藥”市場(chǎng)。戈謝病為遺傳性罕見(jiàn)病，每年治療費用約為20萬(wàn)美元至25萬(wàn)美元，患者需終身服藥。同年，羅氏公司以468億美元全資收購生物技術(shù)公司基因泰克，充分利用其在生物制藥領(lǐng)域里的專(zhuān)業(yè)知識進(jìn)軍“孤兒藥”領(lǐng)域。

　　2011年作為全球第三大制藥公司的賽諾菲以逾201億美元收購罕見(jiàn)藥巨頭美國健贊，借此進(jìn)入“孤兒藥”市場(chǎng)。此外，諾華公司也十分關(guān)注“孤兒藥”市場(chǎng)，旗下重磅產(chǎn)品“孤兒藥”格列衛目標人群是慢性髓性白血病患者，年銷(xiāo)售額已達50億美元。

　　剛剛參加完第十六屆北京國際生物醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展論壇的一些業(yè)內人士認為，國際醫藥市場(chǎng)原來(lái)所謂的重磅炸彈商業(yè)模式———靠一種藥能賣(mài)幾十億甚至上百億美元的時(shí)代已經(jīng)一去不復返了，個(gè)性化用藥將成為全球藥業(yè)的大趨勢，即根據每個(gè)病人的具體狀況，針對性用藥。

　　美國強生集團創(chuàng )新中心資深總監夏明德認為，孤兒藥其實(shí)就是個(gè)性化用藥趨勢的一個(gè)具體表現形式。孤兒藥單個(gè)品種市場(chǎng)規模雖然不大，但由于是針對特殊人群，競爭程度低，市場(chǎng)進(jìn)入門(mén)檻相對較高，盈利能力更強，當前全世界都在注重個(gè)性化用藥的趨勢下，孤兒藥的研發(fā)尤其受到關(guān)注。

　　罕見(jiàn)病致醫療保障壓力增大“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)亟待政策支持

　　目前罕見(jiàn)病在我國尚無(wú)官方定義，疾病種類(lèi)及患病人群尚無(wú)確切統計數據。按W T O罕見(jiàn)病定義粗略估計，我國罕見(jiàn)病患者至少在1000萬(wàn)以上，常見(jiàn)罕見(jiàn)病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈謝病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥等。

　　北京生物技術(shù)和新醫藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心的相關(guān)報告指出，我國至今還沒(méi)有一種自主研制生產(chǎn)的“孤兒藥”上市，仍主要依賴(lài)進(jìn)口，且引進(jìn)困難，這使得許多罕見(jiàn)病患者得不到有效的診斷和治療，加劇醫療保障壓力，如“瓷娃娃”常被誤診為缺鈣、小兒麻痹；國內罕見(jiàn)病患者使用“格列衛”必須通過(guò)中華慈善總會(huì )接受?chē)H捐贈。

　　另外，國內針對孤兒藥發(fā)展的相關(guān)政策扶持滯后，僅于2009年發(fā)布了《關(guān)于印發(fā)新藥注冊特殊審批管理規定的通知》，對“孤兒藥”新藥注冊申請可實(shí)行特殊審批。

　　相比而言，發(fā)達國家高度重視“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展。美國、歐盟、日本、新加坡等超過(guò)30個(gè)國家和地區先后頒布了“孤兒藥”法案，通常給予權益擁有者市場(chǎng)獨占權保護、大量研發(fā)資金資助、臨床研究和新藥報批相對時(shí)間較短等特殊國家政策優(yōu)待。如美國在1983年《罕見(jiàn)病藥法案》實(shí)施前僅有不足10個(gè)“孤兒藥”上市，到2008年FD A批準上市的“孤兒藥”達到325種；歐盟在2000年的“孤兒藥”法規實(shí)施前，僅有8種“孤兒藥”審核通過(guò)，到2009年已有47種“孤兒藥”審核通過(guò)。

　　美國強生集團創(chuàng )新中心資深總監夏明德指出，美歐一系列扶持政策的出臺，為這些國家產(chǎn)業(yè)發(fā)展奠定了良好基礎，不僅鼓勵社會(huì )資金進(jìn)入“孤兒藥”的研發(fā)環(huán)節，而且通過(guò)市場(chǎng)手段保障研發(fā)投入者有一定時(shí)間回收成本，同時(shí)價(jià)格也給予一定優(yōu)惠，以此來(lái)引導“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)進(jìn)入良性發(fā)展壯大軌道，控制社會(huì )醫療保障成本，值得借鑒。

　　生物技術(shù)帶來(lái)發(fā)展新機遇國內產(chǎn)業(yè)提升需補三大缺失

　　業(yè)內人士指出，近年來(lái)，借力生物技術(shù)發(fā)展，國外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見(jiàn)病都是遺傳病，隨著(zhù)疾病相關(guān)生物學(xué)研究的深入，很多特異性作用靶點(diǎn)都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口，生物技術(shù)的大量介入，為“孤兒藥”研發(fā)和市場(chǎng)快速擴張帶來(lái)機遇，美國生物技術(shù)公司健贊因此被譽(yù)為“孤兒藥之王”。

　　神威藥業(yè)集團有限公司研究院院長(cháng)劉軍博等業(yè)內專(zhuān)家認為，由于“孤兒藥”針對的病比較罕見(jiàn)，而我國還沒(méi)有建立針對孤兒藥發(fā)展的專(zhuān)門(mén)政策體系，因此目前在國內開(kāi)發(fā)大規模孤兒藥研發(fā)還比較困難，綜合來(lái)看，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補三大缺失。

　　一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺，完善基礎數據。相關(guān)部門(mén)應引導產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見(jiàn)病和“孤兒藥”定義，構建“孤兒藥”研發(fā)基礎平臺，借助醫改和發(fā)展移動(dòng)醫療的契機，建立統一的罕見(jiàn)病患者電子病例檔案，統計國內罕見(jiàn)病患者類(lèi)別和人數，以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對性選擇項目和為開(kāi)展臨床試驗招募患者。

　　二是健全市場(chǎng)機制，調動(dòng)市場(chǎng)主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動(dòng)力。一些業(yè)內人士指出，目前整個(gè)國內的藥物注冊體系、包括醫療體系，都不利于孤兒藥的發(fā)展，企業(yè)即便投入研發(fā)了，得到的利潤也比較小，市場(chǎng)動(dòng)力不足。政府應盡快制定我國的《罕見(jiàn)疾病防治法》，制訂罕見(jiàn)病管理和罕見(jiàn)病藥物管理制度；效仿國外法規授權“孤兒藥”擁有者附加的市場(chǎng)壟斷權、新藥定價(jià)、稅收優(yōu)惠政策等，打通市場(chǎng)機制。

　　三是大力促進(jìn)國內企業(yè)與國際企業(yè)合作創(chuàng )新。創(chuàng )新和合作是全球藥業(yè)的趨勢，沒(méi)有創(chuàng )新就沒(méi)有新藥，就沒(méi)有仿制藥，目前許多企業(yè)出于短期視角考慮，主要做仿制藥，發(fā)展處于被動(dòng)。

　　2012年10月，跨國制藥企業(yè)賽諾菲與中國醫藥工業(yè)研究總院簽署合作備忘錄，共同進(jìn)行我國首個(gè)罕見(jiàn)病領(lǐng)域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。政府應支持產(chǎn)業(yè)內類(lèi)似的國際合作創(chuàng )新，同時(shí)借助政產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合支持一批“孤兒藥”研發(fā)項目，鼓勵制藥企業(yè)投入“孤兒藥”研發(fā)。（轉自經(jīng)濟參考報)