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    科學(xué)家利用基因組序列設計新藥
    上傳日期:2014-02-13 14:32:57  瀏覽次數:6191

         來(lái)自美國弗羅里達大學(xué)斯克里普斯研究所(TSRI)的科學(xué)家稱(chēng),他們開(kāi)發(fā)出一種很有潛力的通用方法,可通過(guò)基因組序列來(lái)設計新藥,并利用這種方法識別出一種高效化合物,其能讓癌細胞攻擊自身并最終死亡。相關(guān)論文在線(xiàn)發(fā)表于2月9日的《自然·化學(xué)生物學(xué)》。

        “這還是第一次只憑借一個(gè)RNA序列,就理性地設計出治療性小分子。許多人可能懷疑這一點(diǎn)?!必撠熢撗芯康乃箍死锲账寡芯克苯淌隈R修·迪斯尼說(shuō),“我們證明了這種方法能以前所未有的精確性瞄準一個(gè)致癌RNA?!?/FONT>

         迪斯尼的實(shí)驗室一直在開(kāi)發(fā)能掌控藥物與RNA折疊結合的方法,尤其是對microRNA(微RNA)的控制。微RNA上世紀90年代才被發(fā)現,是一種存在于所有動(dòng)植物細胞中的短分子。通常,每個(gè)微RNA作為一個(gè)或多個(gè)基因的“光控開(kāi)關(guān)”,與這些基因的轉錄結合并有效防止它們轉錄成蛋白質(zhì)。以這種方式,微RNA調節著(zhù)各種各樣的細胞過(guò)程。有些微RNA與疾病相關(guān),比如MiR-96,能阻礙凋亡過(guò)程或編程細胞的死亡,使細胞生長(cháng)失控而促發(fā)癌癥。

         研究人員將他們的方法稱(chēng)為信息RNA。這是一種計算技術(shù),通過(guò)計算能找到針對疾病相關(guān)基因組序列的信息,以及所有瞄準該序列的細胞RNA,再通過(guò)細胞RNA找到針對性藥物。這些藥物RNA序列能針對性地與數以千計的細胞RNA序列相互左右,而對其他序列沒(méi)有影響。

         利用信息RNA,他們識別出了瞄準MiR-96的化合物,以及瞄準其他20多種疾病相關(guān)微RNA的化合物。研究顯示,抑制MiR-96的候選藥物能抑制癌細胞生長(cháng),而且那些沒(méi)有功能性MiR-96的細胞不會(huì )受到藥物影響。

        “這說(shuō)明該方法在藥物選擇方面具有前所未有的精確性?!钡纤鼓嵴f(shuō)。他還指出,新的候選藥很容易生產(chǎn),具有細胞滲透性,能專(zhuān)門(mén)瞄準MiR-96,針對性遠遠超過(guò)目前最先進(jìn)的RNA瞄準技術(shù)。

        “利用我們的程序,能找到高度特化的藥物?!闭撐牡谝蛔髡?、迪斯尼實(shí)驗室的研究生塞·普拉迪普·維拉蓋普蒂說(shuō),“我們希望將來(lái)能針對其他癌癥或任何疾病RNA設計出候選藥物?!保▉?lái)源:科技日報)

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