軟骨發(fā)育不全是最常見(jiàn)的一種先天性侏儒癥。日本京都大學(xué)日前宣布，其研究小組利用該病患者的皮膚細胞制作出誘導多功能干細胞（ｉＰＳ細胞）后，使用降脂藥斯達汀能促進(jìn)其分化為軟骨細胞。這一發(fā)現有望開(kāi)發(fā)出治療軟骨發(fā)育不全的新方法。

     ｉＰＳ細胞是體細胞經(jīng)誘導因子處理后轉化而成的干細胞，其功能與胚胎干細胞類(lèi)似，能發(fā)育成多種組織和器官。

     軟骨發(fā)育不全是一種難治之癥，基因異常導致軟骨無(wú)法發(fā)育，每２萬(wàn)至４萬(wàn)新生兒中就有一例患者。由于難以從患者體內采集軟骨，所以無(wú)法開(kāi)展詳細調查，也沒(méi)有根本的治療藥物。

     京都大學(xué)ｉＰＳ研究所教授妻木范行率領(lǐng)的研究小組，利用一名新生兒和兩名成人軟骨發(fā)育不全患者的皮膚細胞制作出ｉＰＳ細胞后，發(fā)現即使添加能使其分化為軟骨細胞的蛋白質(zhì)，也只能得到異常的細胞，再現了軟骨發(fā)育不全的特征。

     此后，研究小組在將ｉＰＳ細胞培育成軟骨細胞的過(guò)程中，嘗試添加１０多種已被報告能促進(jìn)軟骨生長(cháng)的藥物，結果發(fā)現降脂藥斯達汀能最有效地促使ｉＰＳ細胞分化為正常的軟骨細胞。

     患有軟骨發(fā)育不全的實(shí)驗鼠出生３天至２周后，研究小組向其腹部直接注射斯達汀，結果顯示這種實(shí)驗鼠的軟骨也能正常成長(cháng)。

     研究小組認為，軟骨發(fā)育不全是分解軟骨的蛋白質(zhì)——成纖維細胞生長(cháng)因子受體３過(guò)量增加導致的，而斯達汀能遏制這種蛋白質(zhì)發(fā)揮作用。（來(lái)源：新華網(wǎng)）