考慮病患特點(diǎn)
同濟大學(xué)醫學(xué)院腫瘤研究所所長(cháng)、腫瘤學(xué)系主任周彩存教授介紹，我國的腫瘤發(fā)病率高，腫瘤患者絕對數量多，給抗腫瘤藥物研發(fā)提供了大量的臨床研究資源。以肺癌為例，2008年新發(fā)腫瘤我國患者占到世界患者的近一半，達46．5％。
周彩存強調，在抗腫瘤藥研發(fā)中，應考慮到中西方患者的差異。我國的腫瘤譜與國外不完全一致，如鼻咽癌、胃癌、食管癌、肝癌等是我國很常見(jiàn)的腫瘤；而前列腺癌、黑色素瘤則是國外常見(jiàn)、國內少見(jiàn)的腫瘤；國內外均常見(jiàn)的腫瘤則包括肺癌、乳腺癌、大腸癌等。而且，癌癥驅動(dòng)基因突變的發(fā)生率，我國和西方國家也不一樣。此外，我國腫瘤患者用藥后的毒性譜也與西方國家患者不同。如舒尼替尼一線(xiàn)治療轉移性腎細胞癌(mRCC)，手足綜合征、疲乏、腹瀉、食欲減退、高血壓、口腔潰瘍等不良反應的發(fā)生率，我國Ⅳ期臨床研究和全球關(guān)鍵Ⅲ期臨床研究的數據有所不同。
北京腫瘤醫院、北京大學(xué)臨床腫瘤學(xué)院副院長(cháng)郭軍教授也表示，與歐美等發(fā)達國家相比，我國的臨床研究在研究經(jīng)費、基礎條件、技術(shù)水平等方面還存在差距，應立足于我國特色，結合我國患者的發(fā)病特點(diǎn)，發(fā)掘與國外研究的不同之處，探尋適應劑量、療效差異等。
轉變患者觀(guān)念
目前，我國參與臨床試驗的患者數量非常少?！耙黾踊颊邔εR床研究的接受率?！敝懿蚀嬲f(shuō)，資料顯示，2001~2012年中外每百萬(wàn)名患者可參加的Ⅲ期臨床試驗中，參與肺癌研究的我國患者僅為6.6名。他強調，參與臨床研究是得到治療推薦的標準臨床實(shí)踐方法，給患者多一次治療機會(huì )，而不是讓其充當“小白鼠”。
四川大學(xué)華西醫院國家藥品臨床試驗機構副主任兼Ⅰ期臨床試驗研究室主任梁茂植教授也表示，我國雖然患者人數多，但醫療資源并沒(méi)有被充分利用，參與臨床研究的患者利用率與發(fā)達國家存在的差距還很大。國外患者對參加臨床研究的理解包含了對科研的一種奉獻和義務(wù)；而我國不少患者的觀(guān)點(diǎn)卻是認為去充當試驗品?！霸谶@點(diǎn)上，媒體的責任至關(guān)重大”。
梁茂植同時(shí)強調，目前保險制度的缺失也是患者參與臨床研究的一個(gè)制約因素，我國對受試者保護體系的建設要相應加強；在臨床研究中，患者利益是第一位的。
縮短審批時(shí)限
目前，我國藥物臨床試驗的審批時(shí)限一直不斷縮短，但與發(fā)達國家仍差距明顯。周彩存舉例，以全球Ⅲ期臨床研究為例，申請臨床試驗方案（ＣＴＰ）的平均時(shí)間，我國為10~18個(gè)月，而印度為4個(gè)月，新加坡和波蘭為2個(gè)月，美國則更短，僅僅為1個(gè)月。受審批時(shí)限的影響，我國很難同步加入全球多中心Ⅲ期臨床研究。
對此，郭軍感觸頗多：“國外許多臨床研究的入組時(shí)間只有短短幾個(gè)月，而等我國審批下來(lái)，已經(jīng)過(guò)去了1年~1.5年，人家的入組早就結束了。即便是我們在某個(gè)腫瘤研究領(lǐng)域很有國際影響，有時(shí)也白白喪失了很多機會(huì )，無(wú)法參與到一些重要的新藥臨床試驗之中去?！绷好惨埠粲?，目前迫切需要解決的問(wèn)題之一就是，批準進(jìn)入臨床研究的周期要縮短。
可喜的是，日前，有關(guān)部門(mén)負責人表示，今年我國將進(jìn)一步加快創(chuàng )新藥物和重點(diǎn)領(lǐng)域仿制藥的審評審批。其中在創(chuàng )新藥物方面，近期主要進(jìn)行抗腫瘤藥物和耐藥結核藥物的加快審評；在仿制藥方面，抗腫瘤藥、抗艾滋病藥、心腦血管病藥物是近期加快審評的工作重點(diǎn)。
多參與Ⅰ期研究
周彩存談到，我國《藥物注冊管理辦法》規定：境外申請人在中國進(jìn)行國際多中心藥物臨床試驗的，臨床試驗用藥物應當是已在境外注冊的藥品或者已進(jìn)入Ⅱ期或者Ⅲ期臨床試驗的藥物。
對此，梁茂植表示，我國現在的新藥研發(fā)中，臨床機構更多的是進(jìn)行治療作用確證的Ⅲ期臨床研究，進(jìn)一步驗證藥物對目標適應證患者的治療作用和安全性，評價(jià)利益與風(fēng)險關(guān)系。雖然現在我國醫生牽頭完成了不少高質(zhì)量的國際多中心Ⅲ期臨床研究，但研究的創(chuàng )新性也非常重要。Ⅰ期臨床研究是初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價(jià)試驗，觀(guān)察人體對于新藥的耐受程度和藥代動(dòng)力學(xué)，為制訂給藥方案提供依據。其創(chuàng )新性高，開(kāi)展的對藥物的作用機理、劑量探索等工作挑戰性、應用性強，能否參與也直接反映了我國的科技水平。而實(shí)際上，越早介入也越有利于提升我們的臨床研究水平，如方案的設計能力、組織運作能力都會(huì )有所提高。因此，梁茂植呼吁：“我們應爭取多開(kāi)展Ⅰ期臨床研究?！?/FONT>
周彩存認為，我國的抗腫瘤藥物研發(fā)要做到和全球同步，是否能開(kāi)放Ⅰ期臨床研究至關(guān)重要。
開(kāi)放組織樣本
藥物臨床試驗生物樣本是指按照藥物臨床試驗方案的要求，從臨床試驗受試者采集的需要進(jìn)行分析的材料（如血漿、血清、尿液、糞便、組織和細胞等）。
由于我國對人類(lèi)遺傳資源實(shí)行控制，臨床研究中涉及的組織樣本的出口必須要辦理繁瑣的報批手續。周彩存介紹，靶向抗腫瘤藥物研究的關(guān)鍵就是確定靶向人群，臨床研究依賴(lài)的是對組織和血液樣本進(jìn)行分子標記物的檢測，組織和血液樣本送到國外的中心實(shí)驗室檢測是常規流程。但是，繁瑣的報批手續卻限制了研究的進(jìn)程。
為此，周彩存建議：開(kāi)放組織樣本的出口，在國內建立同樣資質(zhì)的中心實(shí)驗室。
增加協(xié)作組
藥物研發(fā)是一項系統工程，抗腫瘤藥物研發(fā)更離不開(kāi)團結協(xié)作。為此，很多國家都建立了相關(guān)的工作組來(lái)合力開(kāi)展這項艱巨的工作，如美國SWOG、ECOG、CALGB、RTOG，歐洲ETOP、EORTC、BTOP等。周彩存介紹，2007年成立的中國胸部腫瘤協(xié)作組（CTONG）是我國唯一的臨床研究協(xié)作組，其使命就包括設計和開(kāi)展在胸部腫瘤領(lǐng)域尤其是肺癌的多中心臨床試驗，為胸部腫瘤的臨床實(shí)踐提供高層次的依據等。目前在研的項目超過(guò)20項，聚焦于生物標志物驅動(dòng)的研究。如果成功，將使許多患者受益。
但周彩存表示，遺憾的是，我國只有一個(gè)肺癌的CTONG，在其他的腫瘤領(lǐng)域還沒(méi)有相應的協(xié)作組。我們需要在各個(gè)領(lǐng)域建立更多的協(xié)作組，其運行也需要更多的政府層面的支持和扶植。(來(lái)源：中國醫藥報)