醫藥產(chǎn)業(yè)步入“雙螺旋”時(shí)代
上傳日期：2013-09-18 14:28:44 瀏覽次數：5882 次
“2007年，中國醫藥市場(chǎng)進(jìn)入全球前十，2011年僅次于美國位列全球第二，預計2020年后將躍居世界第一?！痹谌涨罢匍_(kāi)的2013北大衛生經(jīng)濟論壇上，中國藥學(xué)會(huì )理事長(cháng)、中國工程院院士桑國衛對中國醫藥產(chǎn)業(yè)的未來(lái)如此表述。
在快速增長(cháng)的中國醫藥市場(chǎng)中，生物醫藥更是被寄予厚望。
北京大學(xué)藥學(xué)院副院長(cháng)周德敏給出一組數據：2010年，全球藥品銷(xiāo)售額8500億美元，其中生物技術(shù)藥1400億美元，創(chuàng )歷史新高；年銷(xiāo)售額超10億美元的藥物有125種，其中，前20名銷(xiāo)售額超40億美元的藥物中就有6種生物藥。
而中國生物醫藥的創(chuàng )新發(fā)展更是潛力巨大。北京大學(xué)國家發(fā)展研究院教授、中國衛生經(jīng)濟研究中心主任劉國恩給出了這樣一組數據——目前，全球醫藥市場(chǎng)中的生物藥比重高達17%，而中國僅有5%左右。
生物醫藥進(jìn)入“爆發(fā)期”
自DNA雙螺旋結構被發(fā)現以及基因工程技術(shù)的突破，傳統化學(xué)制藥的研究理念逐漸被顛覆，生物技術(shù)藥物開(kāi)始在爭議、波折、風(fēng)險中前行。
如今，從大型跨國藥企研發(fā)戰略的調整中不難看出，生物醫藥已經(jīng)成為各國醫藥產(chǎn)業(yè)新的競爭點(diǎn)。
桑國衛表示，從國際制藥工業(yè)動(dòng)向來(lái)看，化學(xué)藥與生物藥的格局愈發(fā)明顯，許多從事小分子化學(xué)藥的制藥企業(yè)都開(kāi)始大量轉向生物藥的研發(fā)。生物標志物以及可預測療效和不良反應的診斷新技術(shù)，也在新藥研發(fā)中處于無(wú)可爭議的重要地位。
劉國恩也表示，隨著(zhù)人類(lèi)疾病的轉型，慢性非傳染性疾病日益成為人類(lèi)健康的主要風(fēng)險，傳統醫藥技術(shù)越來(lái)越難以滿(mǎn)足人們多元化的醫療需求，此時(shí)，生物醫藥逐漸成為各國應對疑難重癥的關(guān)鍵手段。
從全球市場(chǎng)來(lái)看，生物醫藥市場(chǎng)規模正以15%~18%的增速持續快速發(fā)展。而從國內市場(chǎng)看，眾多基本因素也都將促進(jìn)創(chuàng )新藥物的研發(fā)及生物醫藥市場(chǎng)的發(fā)展。
“隨著(zhù)人口老齡化的到來(lái)、城市化進(jìn)程的加速，國家對民生、健康與新藥研發(fā)的投入明顯增加，而國家深化醫改和社保也對藥物研發(fā)、新藥發(fā)展都提出了更高的要求?！痹谏l看來(lái)，生物醫藥在我國面臨難得的發(fā)展機遇。
而隨著(zhù)國家政策的支持和企業(yè)研發(fā)的投入，我國生物醫藥產(chǎn)品與先進(jìn)國家的差距也在逐步縮短。
桑國衛表示，我國Ⅰ類(lèi)生物技術(shù)新藥“重組人尿激酶原”，治療血栓的效果與同類(lèi)進(jìn)口藥相當，安全性也優(yōu)于目前上市的溶栓藥物。目前，該類(lèi)生物藥已經(jīng)獲得新藥證書(shū)和生產(chǎn)批件，國內也已建成年產(chǎn)4萬(wàn)升發(fā)酵液的生產(chǎn)線(xiàn)。
另一類(lèi)擁有我國完全自主知識產(chǎn)權的生物制品——口服重組幽門(mén)螺桿菌疫苗（Hp疫苗），也是迄今為止世界上第一個(gè)Hp疫苗。臨床研究表明，Hp疫苗具有良好的有效性和安全性，保護率達72.1%，能有效預防幽門(mén)螺桿菌的感染，可望成為防治胃潰瘍、胃癌的重要手段。
不僅如此，我國注射用抗腎綜合征出血熱病毒單克隆抗體也于2010年4月21日通過(guò)藥品注冊審評，未來(lái)將獲得新藥證書(shū)并上市。
聚焦抗體藥物
“現在，重磅炸彈的藥物已經(jīng)不是引領(lǐng)藥劑的唯一途徑?！鄙l指出，國際新藥研發(fā)的新趨勢將集中在更有效、更安全、更具預測性和更快捷的新型醫藥技術(shù)上。
“藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)特別是藥靶發(fā)現和基因數據技術(shù)的應用，可以更快地檢出和確認靶點(diǎn)，發(fā)現先導物，應用代謝途徑和基因差異剔除不理想的候選化合物，使新藥研發(fā)更加有效且準確。而通過(guò)生物標記物的發(fā)現，也大大提高了新藥創(chuàng )制的預測性?！鄙l說(shuō)。
他同時(shí)表示，2014年，我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)還將重點(diǎn)支持疫苗新型佐劑、治療性疫苗；抗體—小分子偶聯(lián)藥物（ADC）、雙功能抗體；干細胞治療；合成生物學(xué)技術(shù)與產(chǎn)品；生物藥攝藥與釋藥技術(shù)；重組凝血因子類(lèi)；抗體與生物類(lèi)似藥物質(zhì)量標準國際合作平臺建設等。
值得關(guān)注的是，我國抗體藥物的研發(fā)水平明顯滯后于歐美等發(fā)達國家，臨床用抗體藥物主要由國外公司生產(chǎn)。目前，中國批準的13個(gè)治療性抗體藥物中僅有3個(gè)為國內企業(yè)產(chǎn)品。因此，抗體藥物未來(lái)將成為我國研發(fā)的重點(diǎn)。
“在美國和歐洲大約有25%的新藥為生物藥，包括重組蛋白、單抗和以核酸為基礎的藥物。其中，抗體藥物約占1/3，正在進(jìn)行臨床試驗的抗體也有120余種?！鄙l表示，2010年，全球抗體藥物的銷(xiāo)售額超過(guò)300億美元。在FDA批準的26種抗體藥物中，就有5種成為銷(xiāo)售額超過(guò)40億美元的“超級重磅炸彈”級藥物。
桑國衛指出，從國際抗體藥物研發(fā)趨勢來(lái)看，新型抗體藥物研發(fā)方向主要表現多種抗體聯(lián)合用藥、多功能抗體、抗體藥物偶聯(lián)（ADC）新技術(shù)、抗體糖基化改造、適應癥的擴展等方面。其中，ADC藥物尤其值得重視。
“ADC是利用單克隆抗體特異性與細胞表面抗原結合，通過(guò)細胞表面抗原介導進(jìn)入細胞內，利用毒性強大的小分子藥物殺死靶細胞，臨床效果非常顯著(zhù)?！鄙l說(shuō)。
“科學(xué)+商業(yè)”的黃金定律
除了技術(shù)研發(fā)，生物制藥行業(yè)的成長(cháng)同樣離不開(kāi)外圍環(huán)境，制度因素、融資渠道都是行業(yè)發(fā)展的助推劑。在周德敏看來(lái)，“堅實(shí)的科學(xué)力量+嫻熟的商業(yè)技藝”是生物醫藥產(chǎn)業(yè)的黃金定律。
不過(guò)，在我國，生物醫藥產(chǎn)業(yè)仍然缺乏完善的實(shí)現創(chuàng )新成果轉化的市場(chǎng)化推動(dòng)機制。
對此，桑國衛建議，政府應該通過(guò)科研資助和市場(chǎng)化運作的早期風(fēng)險投資基金的雙重模式，加大對早期研發(fā)創(chuàng )新的投入，兼顧政府導向和市場(chǎng)機制。
同時(shí)，還要打造完整的生物醫藥產(chǎn)業(yè)投資價(jià)值鏈，聯(lián)系上下游產(chǎn)業(yè)投資團隊，建立由政府早期投資及科研資助、創(chuàng )新藥物風(fēng)險投資基金、后期私募基金以及產(chǎn)業(yè)巨頭互相支持的投資鏈，實(shí)現可持續的資金支持，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)化。
在桑國衛看來(lái)，隨著(zhù)新藥開(kāi)發(fā)復雜程度不斷提高，藥品生命周期卻越來(lái)越短，“封閉式”新藥研發(fā)時(shí)代也已經(jīng)不復存在。他認為，制藥企業(yè)的新藥創(chuàng )新還必須在其他組織，如大學(xué)、科研院所、競爭者、供應商等的相互作用和影響中進(jìn)行，建立技術(shù)聯(lián)盟則是實(shí)施開(kāi)放式創(chuàng )新的非常有效的工具。
另外，風(fēng)險投資在新藥開(kāi)放式創(chuàng )新中的作用也越來(lái)越重要。桑國衛表示，目前，我國新藥研發(fā)創(chuàng )新的風(fēng)險投資機制和體系尚不完善，風(fēng)險投資在開(kāi)放式創(chuàng )新中的作用難以顯現。隨著(zhù)我國創(chuàng )業(yè)板市場(chǎng)的出現，風(fēng)險投資將成為新藥開(kāi)放式創(chuàng )新的關(guān)鍵環(huán)節。（來(lái)源：中國科學(xué)報）
在快速增長(cháng)的中國醫藥市場(chǎng)中，生物醫藥更是被寄予厚望。
北京大學(xué)藥學(xué)院副院長(cháng)周德敏給出一組數據：2010年，全球藥品銷(xiāo)售額8500億美元，其中生物技術(shù)藥1400億美元，創(chuàng )歷史新高；年銷(xiāo)售額超10億美元的藥物有125種，其中，前20名銷(xiāo)售額超40億美元的藥物中就有6種生物藥。
而中國生物醫藥的創(chuàng )新發(fā)展更是潛力巨大。北京大學(xué)國家發(fā)展研究院教授、中國衛生經(jīng)濟研究中心主任劉國恩給出了這樣一組數據——目前，全球醫藥市場(chǎng)中的生物藥比重高達17%，而中國僅有5%左右。
生物醫藥進(jìn)入“爆發(fā)期”
自DNA雙螺旋結構被發(fā)現以及基因工程技術(shù)的突破，傳統化學(xué)制藥的研究理念逐漸被顛覆，生物技術(shù)藥物開(kāi)始在爭議、波折、風(fēng)險中前行。
如今，從大型跨國藥企研發(fā)戰略的調整中不難看出，生物醫藥已經(jīng)成為各國醫藥產(chǎn)業(yè)新的競爭點(diǎn)。
桑國衛表示，從國際制藥工業(yè)動(dòng)向來(lái)看，化學(xué)藥與生物藥的格局愈發(fā)明顯，許多從事小分子化學(xué)藥的制藥企業(yè)都開(kāi)始大量轉向生物藥的研發(fā)。生物標志物以及可預測療效和不良反應的診斷新技術(shù)，也在新藥研發(fā)中處于無(wú)可爭議的重要地位。
劉國恩也表示，隨著(zhù)人類(lèi)疾病的轉型，慢性非傳染性疾病日益成為人類(lèi)健康的主要風(fēng)險，傳統醫藥技術(shù)越來(lái)越難以滿(mǎn)足人們多元化的醫療需求，此時(shí)，生物醫藥逐漸成為各國應對疑難重癥的關(guān)鍵手段。
從全球市場(chǎng)來(lái)看，生物醫藥市場(chǎng)規模正以15%~18%的增速持續快速發(fā)展。而從國內市場(chǎng)看，眾多基本因素也都將促進(jìn)創(chuàng )新藥物的研發(fā)及生物醫藥市場(chǎng)的發(fā)展。
“隨著(zhù)人口老齡化的到來(lái)、城市化進(jìn)程的加速，國家對民生、健康與新藥研發(fā)的投入明顯增加，而國家深化醫改和社保也對藥物研發(fā)、新藥發(fā)展都提出了更高的要求?！痹谏l看來(lái)，生物醫藥在我國面臨難得的發(fā)展機遇。
而隨著(zhù)國家政策的支持和企業(yè)研發(fā)的投入，我國生物醫藥產(chǎn)品與先進(jìn)國家的差距也在逐步縮短。
桑國衛表示，我國Ⅰ類(lèi)生物技術(shù)新藥“重組人尿激酶原”，治療血栓的效果與同類(lèi)進(jìn)口藥相當，安全性也優(yōu)于目前上市的溶栓藥物。目前，該類(lèi)生物藥已經(jīng)獲得新藥證書(shū)和生產(chǎn)批件，國內也已建成年產(chǎn)4萬(wàn)升發(fā)酵液的生產(chǎn)線(xiàn)。
另一類(lèi)擁有我國完全自主知識產(chǎn)權的生物制品——口服重組幽門(mén)螺桿菌疫苗（Hp疫苗），也是迄今為止世界上第一個(gè)Hp疫苗。臨床研究表明，Hp疫苗具有良好的有效性和安全性，保護率達72.1%，能有效預防幽門(mén)螺桿菌的感染，可望成為防治胃潰瘍、胃癌的重要手段。
不僅如此，我國注射用抗腎綜合征出血熱病毒單克隆抗體也于2010年4月21日通過(guò)藥品注冊審評，未來(lái)將獲得新藥證書(shū)并上市。
聚焦抗體藥物
“現在，重磅炸彈的藥物已經(jīng)不是引領(lǐng)藥劑的唯一途徑?！鄙l指出，國際新藥研發(fā)的新趨勢將集中在更有效、更安全、更具預測性和更快捷的新型醫藥技術(shù)上。
“藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)特別是藥靶發(fā)現和基因數據技術(shù)的應用，可以更快地檢出和確認靶點(diǎn)，發(fā)現先導物，應用代謝途徑和基因差異剔除不理想的候選化合物，使新藥研發(fā)更加有效且準確。而通過(guò)生物標記物的發(fā)現，也大大提高了新藥創(chuàng )制的預測性?！鄙l說(shuō)。
他同時(shí)表示，2014年，我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)還將重點(diǎn)支持疫苗新型佐劑、治療性疫苗；抗體—小分子偶聯(lián)藥物（ADC）、雙功能抗體；干細胞治療；合成生物學(xué)技術(shù)與產(chǎn)品；生物藥攝藥與釋藥技術(shù)；重組凝血因子類(lèi)；抗體與生物類(lèi)似藥物質(zhì)量標準國際合作平臺建設等。
值得關(guān)注的是，我國抗體藥物的研發(fā)水平明顯滯后于歐美等發(fā)達國家，臨床用抗體藥物主要由國外公司生產(chǎn)。目前，中國批準的13個(gè)治療性抗體藥物中僅有3個(gè)為國內企業(yè)產(chǎn)品。因此，抗體藥物未來(lái)將成為我國研發(fā)的重點(diǎn)。
“在美國和歐洲大約有25%的新藥為生物藥，包括重組蛋白、單抗和以核酸為基礎的藥物。其中，抗體藥物約占1/3，正在進(jìn)行臨床試驗的抗體也有120余種?！鄙l表示，2010年，全球抗體藥物的銷(xiāo)售額超過(guò)300億美元。在FDA批準的26種抗體藥物中，就有5種成為銷(xiāo)售額超過(guò)40億美元的“超級重磅炸彈”級藥物。
桑國衛指出，從國際抗體藥物研發(fā)趨勢來(lái)看，新型抗體藥物研發(fā)方向主要表現多種抗體聯(lián)合用藥、多功能抗體、抗體藥物偶聯(lián)（ADC）新技術(shù)、抗體糖基化改造、適應癥的擴展等方面。其中，ADC藥物尤其值得重視。
“ADC是利用單克隆抗體特異性與細胞表面抗原結合，通過(guò)細胞表面抗原介導進(jìn)入細胞內，利用毒性強大的小分子藥物殺死靶細胞，臨床效果非常顯著(zhù)?！鄙l說(shuō)。
“科學(xué)+商業(yè)”的黃金定律
除了技術(shù)研發(fā)，生物制藥行業(yè)的成長(cháng)同樣離不開(kāi)外圍環(huán)境，制度因素、融資渠道都是行業(yè)發(fā)展的助推劑。在周德敏看來(lái)，“堅實(shí)的科學(xué)力量+嫻熟的商業(yè)技藝”是生物醫藥產(chǎn)業(yè)的黃金定律。
不過(guò)，在我國，生物醫藥產(chǎn)業(yè)仍然缺乏完善的實(shí)現創(chuàng )新成果轉化的市場(chǎng)化推動(dòng)機制。
對此，桑國衛建議，政府應該通過(guò)科研資助和市場(chǎng)化運作的早期風(fēng)險投資基金的雙重模式，加大對早期研發(fā)創(chuàng )新的投入，兼顧政府導向和市場(chǎng)機制。
同時(shí)，還要打造完整的生物醫藥產(chǎn)業(yè)投資價(jià)值鏈，聯(lián)系上下游產(chǎn)業(yè)投資團隊，建立由政府早期投資及科研資助、創(chuàng )新藥物風(fēng)險投資基金、后期私募基金以及產(chǎn)業(yè)巨頭互相支持的投資鏈，實(shí)現可持續的資金支持，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)化。
在桑國衛看來(lái)，隨著(zhù)新藥開(kāi)發(fā)復雜程度不斷提高，藥品生命周期卻越來(lái)越短，“封閉式”新藥研發(fā)時(shí)代也已經(jīng)不復存在。他認為，制藥企業(yè)的新藥創(chuàng )新還必須在其他組織，如大學(xué)、科研院所、競爭者、供應商等的相互作用和影響中進(jìn)行，建立技術(shù)聯(lián)盟則是實(shí)施開(kāi)放式創(chuàng )新的非常有效的工具。
另外，風(fēng)險投資在新藥開(kāi)放式創(chuàng )新中的作用也越來(lái)越重要。桑國衛表示，目前，我國新藥研發(fā)創(chuàng )新的風(fēng)險投資機制和體系尚不完善，風(fēng)險投資在開(kāi)放式創(chuàng )新中的作用難以顯現。隨著(zhù)我國創(chuàng )業(yè)板市場(chǎng)的出現，風(fēng)險投資將成為新藥開(kāi)放式創(chuàng )新的關(guān)鍵環(huán)節。（來(lái)源：中國科學(xué)報）